FUS Mutasyonu Olan ALS Hastalarında (FUS-ALS) ION363'ün Etkinliğini, Güvenliğini, Farmakokinetiğini ve Farmakodinamiğini Değerlendirme Çalışması (FUSION)

Bu çalışmanın birincil amacı, FUS (fused in sarcoma)FUS (Fused in Sarcoma)Mutasyonları ALS'nin ailesel formlarına neden olabilen, RNA bağlayıcı bir protein ve ilgili gen. gen mutasyonu taşıyan amyotrofik lateral skleroz (FUS-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastalarında ION363ION363FUS-ALS hastalarında etkinliği ve güvenliliği araştırılmakta olan çalışma ilacı. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin klinik fonksiyon ve sağkalım üzerindeki etkinliğini değerlendirmektir.

Önemli Takip Edilecek Noktalar:

• Çalışma, FUS mutasyonu taşıyan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarını (FUS-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) konu almaktadır.
• Ana hedef, ION363ION363FUS-ALS hastalarında etkinliği ve güvenliliği araştırılmakta olan çalışma ilacı.'ün klinik fonksiyonlar ve sağkalım (yaşam süresi) üzerindeki etkinliğini değerlendirmektir.