Nörodejeneratif Alzheimer Hastalığı ve ALS (NADALS) Sepet Klinik Denemesi

Bu çalışma; subjektif kognitif bozuklukKognitif BozuklukDüşünme, hafıza, dikkat, dil ve problem çözme gibi zihinsel işlevlerdeki azalmayı veya bozulmayı ifade eder. Bu durum, günlük yaşam aktivitelerini etkileyebilir ve hafiften şiddetliye kadar değişebilir., hafif kognitif bozuklukKognitif BozuklukDüşünme, hafıza, dikkat, dil ve problem çözme gibi zihinsel işlevlerdeki azalmayı veya bozulmayı ifade eder. Bu durum, günlük yaşam aktivitelerini etkileyebilir ve hafiften şiddetliye kadar değişebilir., Alzheimer hastalığı (AH), Amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. veya C9ORF72 geniC9orf72 geniALS ve frontotemporal demans (FTD) ile ilişkili en yaygın genetik mutasyonlardan biri olan, kromozom 9 üzerinde yer alan bir gen.nde heksanükleotid artışı gibi ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile ilişkili bir genin asemptomatik taşıyıcıları olan ve başlangıçta beyin omurilik sıvısında (BOS) anormal inflamatuar sinyal kanıtı bulunan hastalarda barisitinib ilacının değerlendirildiği açık etiketli, biyobelirteç odaklı bir sepet (basket) çalışmasıdır. Katılımcılara plasebo verilmeyecek olup, tüm hastalar 24 hafta boyunca barisitinib tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si alacaktır. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. şeması ilk 8 hafta boyunca oral yolla günlük 2 mg barisitinib, kalan 16 hafta boyunca ise oral yolla günlük 4 mg barisitinib şeklindedir. Bu kavram kanıtlama (proof of concept) çalışması, barisitinibin 2 mg/gün, 4 mg/gün veya her iki dozda BOS'ta terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. seviyelere ulaşıp ulaşmadığını ve tip I interferon sinyali ile ilişkili inflamatuar biyobelirteçleri baskılayıp baskılamadığını belirlemeyi amaçlamaktadır.

Önemli Takip Edilecek Noktalar:

• Çalışma açık etiketli ve biyobelirteç odaklı bir sepet çalışması olup plasebo kontrol grubu içermemektedir.
• Katılımcılar toplam 24 hafta boyunca barisitinib tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si alacaktır (ilk 8 hafta 2 mg/gün, sonraki 16 hafta 4 mg/gün).
• Çalışmanın temel amacı, barisitinibin beyin omurilik sıvısında (BOS) terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. seviyelere ulaşıp ulaşmadığını ve tip I interferon sinyaliyle ilişkili inflamatuar biyobelirteçleri baskılayıp baskılamadığını değerlendirmektir.
• Hedef kitle; subjektif kognitif bozuklukKognitif BozuklukDüşünme, hafıza, dikkat, dil ve problem çözme gibi zihinsel işlevlerdeki azalmayı veya bozulmayı ifade eder. Bu durum, günlük yaşam aktivitelerini etkileyebilir ve hafiften şiddetliye kadar değişebilir., hafif kognitif bozuklukKognitif BozuklukDüşünme, hafıza, dikkat, dil ve problem çözme gibi zihinsel işlevlerdeki azalmayı veya bozulmayı ifade eder. Bu durum, günlük yaşam aktivitelerini etkileyebilir ve hafiften şiddetliye kadar değişebilir., Alzheimer, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları veya C9ORF72C9orf72ALS ve frontal temporal demansın en yaygın genetik nedenlerinden biri olan ve protein trafiği ile otofajide rol oynayan bir gen. gibi ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ilişkili gen taşıyıcıları olup başlangıçta BOS'ta anormal inflamatuar sinyal gösteren bireylerdir.