NRIP2'ye Karşı Otoantikor Bulunan ALS Hastalarında Plazmaferez (PALADIN2)

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının %10-20'sinde anti-NRIP otoantikoru tespit edilmekte olup bu antikora ait titre, motor fonksiyonel gerilemeFonksiyonel GerilemeHastanın fiziksel yeteneklerinde ve günlük yaşam aktivitelerini (yürüme, konuşma, yutma vb.) gerçekleştirme kapasitesinde meydana gelen azalma. ve mortaliteMortaliteBelirli bir popülasyondaki ölüm oranı veya sıklığı. ile korelasyon göstermektedir. PALADIN2 klinik araştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar.sı, plazmaPlazmaKanın pıhtılaşma faktörlerini de içeren, hücrelerinden arındırılmış sıvı kısmı.sında anti-NRIP otoantikoru tespit edilen 20 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasını dahil etmeyi planlayan tek kollu bir çalışmadır. Protokol kapsamında hastalar, plazmaPlazmaKanın pıhtılaşma faktörlerini de içeren, hücrelerinden arındırılmış sıvı kısmı.daki anti-NRIP otoantikor konsantrasyonunu düşük seviyede tutmak amacıyla 3 ay boyunca 3 kür plazmaPlazmaKanın pıhtılaşma faktörlerini de içeren, hücrelerinden arındırılmış sıvı kısmı.ferez tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si alacaktır. PlazmaPlazmaKanın pıhtılaşma faktörlerini de içeren, hücrelerinden arındırılmış sıvı kısmı.ferez uygulamasının ardından hastalar 6 ay boyunca takip edilecektir. Bu proje, anti-NRIP otoantikoru taşıyan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında plazmaPlazmaKanın pıhtılaşma faktörlerini de içeren, hücrelerinden arındırılmış sıvı kısmı.ferez tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin etkinlik ve güvenliliğini kanıtlamayı hedeflemektedir.

Önemli Takip Edilecek Noktalar:

• ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının %10-20'sinde anti-NRIP otoantikoru bulunur ve bu antikor seviyesi motor fonksiyon kaybıMotor Fonksiyon KaybıSinir sistemi hasarına bağlı olarak kasların istemli hareket ettirilme yeteneğinin azalması veya tamamen yitirilmesi. ve mortaliteMortaliteBelirli bir popülasyondaki ölüm oranı veya sıklığı. ile ilişkilidir.
• PALADIN2 çalışması, kanında anti-NRIP otoantikoru olan 20 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasının katıldığı tek kollu bir araştırmadır.
• TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. protokolü, anti-NRIP otoantikor düzeyini düşük tutmak için 3 ayda 3 kür plazmaPlazmaKanın pıhtılaşma faktörlerini de içeren, hücrelerinden arındırılmış sıvı kısmı.ferez uygulanmasını içerir.
• PlazmaPlazmaKanın pıhtılaşma faktörlerini de içeren, hücrelerinden arındırılmış sıvı kısmı.ferez tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si tamamlandıktan sonra hastalar 6 ay boyunca takip edilecektir.
• Çalışmanın temel amacı, anti-NRIP otoantikoru pozitif ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında plazmaPlazmaKanın pıhtılaşma faktörlerini de içeren, hücrelerinden arındırılmış sıvı kısmı.ferezin güvenliliğini ve etkinliğini değerlendirmektir.