SOD-1 ALS'li Çinli Katılımcılarda Tofersen'in (Qalsody) Uzun Vadeli Güvenliği Hakkında Daha Fazla Bilgi Edinmeye Yönelik Bir Çalışma
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu araştırma, SOD-1 geninde bozukluk (mutasyon) olan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında kullanılan tofersenTofersenSOD1 gen mutasyonuna bağlı ALS hastalarında, hatalı protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotit tedavisidir. (Qalsody®) isimli ilacın uzun süreli güvenliliğini incelemek amacıyla Çin'de yürütülen bir çalışmadır. İlaç Çin'de onaylandıktan sonra yapılan bu çalışmada temel amaç, ilacın hastalarda herhangi bir yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.ye ya da ciddi sağlık sorununa yol açıp açmadığını belirlemektir. Ayrıca ilacın vücutta nasıl işlendiği ve beyin-omurilik sıvısında ne kadar bulunduğu da araştırılacaktır. Çalışmaya kabul edilen hastalara 1 yıl boyunca, doğrudan omurilik sıvısına enjeksiyon yoluyla (intratekal) 100 mg'lık toplam 13 doza kadar ilaç verilecek ve hastalar 15 kez kontrol merkezine gidecektir.
Bu çalışma, Çin'de Eylül 2024'te onaylanan tofersenTofersenSOD1 gen mutasyonuna bağlı ALS hastalarında, hatalı protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotit tedavisidir. (Qalsody®) tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin SOD-1 mutasyonlu amyotrofik lateral skleroz (SOD1-ALSSOD1-ALSSüperoksit dismutaz 1 genindeki mutasyonlar sonucu gelişen, ALS'nin genetik bir formu.) hastalarındaki uzun vadeli güvenliliğini ve farmakokinetik (PK)Farmakokinetik (PK)İlacın vücuda alınması, dağılması, metabolize edilmesi ve atılması süreçlerini inceleyen bilim dalı. profilini değerlendiren bir pazarlama sonrası (postmarketing) klinik araştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar.dır. Çalışmanın primer sonlanım noktası, advers olayların (AE) ve ciddi advers olayların (SAE) sıklığını ve niteliğini tespit etmektir. Sekonder olarak ilacın farmakokinetiği ve beyin omurilik sıvısındaki (BOS/CSF) düzeyleri değerlendirilecektir. Tasarım gereği, 4 haftaya kadar süren tarama aşamasının ardından katılımcılara intratekal (IT) yolla 100 mg tofersenTofersenSOD1 gen mutasyonuna bağlı ALS hastalarında, hatalı protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotit tedavisidir. uygulanacaktır; ilk 3 yükleme dozu yaklaşık 14 gün arayla, idame niteliğindeki sonraki 10 doz ise 28 günde bir verilecektir (toplamda 13 doza kadar). Katılımcıların takibi 52 hafta (1 yıl) sürecek ve bu süreçte 15'e kadar klinik vizit gerçekleştirilecektir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, SOD1-ALSSOD1-ALSSüperoksit dismutaz 1 genindeki mutasyonlar sonucu gelişen, ALS'nin genetik bir formu. tanılı Çinli hastalarda tofersenTofersenSOD1 gen mutasyonuna bağlı ALS hastalarında, hatalı protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotit tedavisidir.in ruhsatlandırma sonrası uzun dönem güvenliliğini ve farmakokinetiğini değerlendirmektedir.
- Primer amaç advers olay (AE) ve ciddi advers olay (SAE) oranlarının tespit edilmesidir.
- İlaç 100 mg dozunda intratekal (omurilik sıvısına) yolla uygulanacaktır; ilk 3 doz 14 gün arayla, sonraki 10 doz 28 gün arayla olmak üzere toplam 13 doza kadar verilecektir.
- Katılımcılar 52 hafta (1 yıl) boyunca izlenecek ve en fazla 15 klinik ziyaret gerçekleştirecektir.
- İlacın beyin omurilik sıvısındaki (CSF/BOS) miktarı ve vücut tarafından nasıl işlendiği ikincil olarak analiz edilecektir.
Kayıt Bilgileri
NCT07223723