SOD1 Pozitif Ailesel Amyotrofik Lateral Sklerozlu Hastalarda Arimoklomolün Faz II/III Randomize, Plasebo Kontrollü Çalışması
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ailesinde ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığı olan ve SOD1 geniSOD1 GeniSüperoksit dismutaz 1 enzimini kodlayan ve mutasyonları ailesel ALS vakalarının önemli bir kısmından sorumlu olan gen.nde bir sorun (mutasyon) bulunan kişilerde bir ilacın (arimoklomolArimoklomolHücrelerin stresle başa çıkmasına yardımcı olan ısı şoku proteinlerinin (HSP) üretimini destekleyen bir ko-indükleyici bileşik.) işe yarayıp yaramadığını anlamayı amaçlıyor. Ailesel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., hastalığın ailede görüldüğü anlamına gelir. Bu ilaç, hastaların daha uzun yaşamasını, solunum cihazına bağlanma ihtiyacını geciktirmesini veya solunum için boğazlarından bir delik açılması (trakeostomiTrakeostomiTrakeostomi, solunum yolunu açmak için trakeaya cerrahi olarak bir açıklık oluşturulması işlemidir.) gerekmesini engelleyebilir mi, buna bakılacak. Aynı zamanda ilacın güvenli olup olmadığı ve yan etkilerinin kabul edilebilir olup olmadığı da incelenecek.
Bu, SOD1 gen mutasyonu taşıyan ailesel Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastalarında arimoklomolArimoklomolHücrelerin stresle başa çıkmasına yardımcı olan ısı şoku proteinlerinin (HSP) üretimini destekleyen bir ko-indükleyici bileşik.ün güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmeyi amaçlayan bir Faz IIFaz IIİlacın terapötik dozajını, etkinliğini ve güvenliğini daha geniş bir hasta grubunda test eden klinik araştırma evresi./III klinik çalışmadır. Çalışma, arimoklomolArimoklomolHücrelerin stresle başa çıkmasına yardımcı olan ısı şoku proteinlerinin (HSP) üretimini destekleyen bir ko-indükleyici bileşik.ün günde üç kez 200 mg dozunda uygulanmasının, ölüm, trakeostomiTrakeostomiTrakeostomi, solunum yolunu açmak için trakeaya cerrahi olarak bir açıklık oluşturulması işlemidir. veya kalıcı ventilasyon ihtiyacı ile tanımlanan yaşam süresini iyileştirip iyileştirmediğini araştırmaktadır. Aynı zamanda ilacın bu hasta popülasyonunda güvenli ve iyi tolere edilebilir olup olmadığını da değerlendirecektir. Çalışma, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Amerika Birleşik Devletleri'nde gıda, ilaç, tıbbi cihaz ve kozmetik ürünlerin güvenliğini ve etkinliğini denetleyen federal bir kurum.'nin Yetim Ürün Geliştirme Ofisi (OOPD) tarafından finanse edilmektedir. Bu çalışma, spesifik bir genetik mutasyona sahip ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarına yönelik potansiyel bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneğini değerlendirmesi açısından önemlidir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, SOD1 pozitif ailesel ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında arimoklomolArimoklomolHücrelerin stresle başa çıkmasına yardımcı olan ısı şoku proteinlerinin (HSP) üretimini destekleyen bir ko-indükleyici bileşik.ün potansiyel etkinliğini değerlendirmektedir.
- Temel sonuç noktası, ölüm, trakeostomiTrakeostomiTrakeostomi, solunum yolunu açmak için trakeaya cerrahi olarak bir açıklık oluşturulması işlemidir. veya kalıcı ventilasyona kadar geçen süredir (yaşam süresi).
- ArimoklomolArimoklomolHücrelerin stresle başa çıkmasına yardımcı olan ısı şoku proteinlerinin (HSP) üretimini destekleyen bir ko-indükleyici bileşik.ün güvenliği ve tolere edilebilirliği de değerlendirilecektir.
Kayıt Bilgileri
NCT00706147