Tazbentetol’ün ALS Hastalarında Etkinliği ve Güvenliği
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için geliştirilen "tazbentetol" (SPG302) adlı yeni ilacın etkinliğini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek amacıyla yürütülmektedir. Çalışma iki ana aşamadan oluşmaktadır:
- Faz 2 (Çift Kör, Plasebo Kontrollü): Katılımcılar rastgele bir şekilde 36 hafta boyunca oral tazbentetol veya plasebo (etkisiz boş hap) alacaklardır.
- Faz 3 (Çift Kör, Plasebo Kontrollü): Faz 2 verilerinden elde edilen optimal doz ile katılımcılar 36 hafta boyunca izlenecektir.
- Açık EtiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. Uzatma (OLE): İlk 36 haftalık aşamaları tamamlayan katılımcılara, 36 hafta boyunca ilacın doğrudan sağlandığı uzatma çalışmasına katılma seçeneği sunulacaktır.
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında oral yolla uygulanan Tazbentetol’ün (SPG302) klinik etkililiğini, hasta bildirimli sonuçlarını (PRO), uzun dönem güvenlik ve tolere edilebilirliğini inceleyen Faz 2b/3 adapte tasarımlı, randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı. (DBPC) bir klinik araştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar.dır.
- Tasarım: Faz 2 ve Faz 3 olmak üzere iki aşamalı DBPC protokolü (her biri 36 hafta süreli).
- Uzatma Dönemi: DBPC aşamasını tamamlayan hastalar için 36 haftalık Açık EtiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. Uzatma (OLE) seçeneği mevcuttur.
- Birincil Hedefler: Klinik fonksiyonel derecelendirme (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R), hasta bildirimli ölçekler, uzun vadeli güvenlik ve tolere edilebilirlik.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Faz 2b/3 adapte tasarımlı, randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı. çalışma.
- TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. süresi: 36 hafta DBPC + 36 hafta Açık EtiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. Uzatma (OLE).
- İlacın veriliş yolu: Oral (ağız yoluyla).
- Çalışma Durumu: Henüz kayıt başlamadı (Kısa süre içinde aktifleşmesi bekleniyor).
Kayıt Bilgileri
NCT07325591