Massachusetts General Hospital ALS House

Prof. Dr. Merit Cudkowicz, Amyotropik Lateral Skleroz (ALS) alanında dünya çapındaki en etkili ve vizyoner bilim insanlarından biridir. Lisans eğitimini MIT'de (Massachusetts Institute of Technology) Kimya Mühendisliği üzerine tamamladıktan sonra, tıp eğitimini Harvard Tıp Fakültesi'nde almış ve Harvard Halk Sağlığı Okulu'nda Klinik Epidemiyoloji alanında yüksek lisans yapmıştır. Dr. Cudkowicz, meslek hayatını tamamen ALS hastalığının mekanizmasını çözmeye, yeni ilaçlar geliştirmeye ve hasta bakım standartlarını yükseltmeye adamıştır. Küresel ölçekte 140'tan fazla klinik araştırma merkezini bir araya getiren Northeast ALS Consortium (NEALS) platformunun kurucu ortaklarındandır. Öne Çıkan Başarıları ve Farkı: • HEALEY ALS Platform Trial: ALS tedavisinde devrim niteliğinde kabul edilen bu projenin baş yürütücüsüdür. Geleneksel ilaç testlerinin aksine, tek bir platform üzerinde aynı anda birden fazla ilaç adayının test edilmesini sağlayarak ALS klinik denemelerini inanılmaz derecede hızlandırmış ve maliyetleri düşürmüştür. • Akademik Liderlik: Dünyanın en prestijli tıp fakültelerinden biri olan Harvard'da kürsü sahibidir ve küresel çapta yüzlerce genç nöroloğun yetişmesine, ALS araştırmacısı olmasına mentorluk etmiştir. • Hasta Yaklaşımı: Dünya çapında bir bilim insanı olmasının yanı sıra, hastalarıyla kurduğu güçlü bağ ve empati yeteneğiyle tanınır. Amerikan Nöroloji Akademisi (AAN) tarafından verilen prestijli "Sheila Essey ALS Ödülü" de dahil olmak üzere alanındaki neredeyse tüm büyük onur ödüllerine layık görülmüştür. ALS alanında uluslararası kılavuzları yazan ve yeni nesil gen terapilerine yön veren en üst düzey isimlerden biridir.

Prof. Dr. PhD Robert H. Brown Jr., tıp literatüründe modern ALS araştırmalarının babası ve yaşayan en büyük öncülerinden biri olarak kabul edilir. Lisans eğitimini Amherst College'da Biyofizik üzerine birincilikle tamamladıktan sonra, Oxford Üniversitesi'nde Nörofizyoloji üzerine doktora (PhD/DPhil) yapmış ve tıp eğitimini Harvard Tıp Fakültesi'nde tamamlamıştır. Klinik nöroloji uzmanlığını ise Massachusetts General Hospital (MGH) bünyesinde almıştır. Dr. Brown, 40 yılı aşkın süredir hayatını tamamen motor nöron ölümlerini durdurmaya, ALS'nin genetik şifrelerini çözmeye ve doğrudan hastaya dokunan (translational) gen terapileri geliştirmeye adamıştır. Öne Çıkan Başarıları ve Farkı: • İlk ALS Geninin Keşfi (SOD1 - 1993): ALS tarihinin en büyük dönüm noktalarından birine imza atmıştır. Kalıtsal (ailevi) ALS hastalığına neden olan ilk geni, yani SOD1 genini ekibiyle birlikte keşfeden isimdir. Bu keşif, dünyadaki tüm modern ALS laboratuvar araştırmalarının temel taşı olmuştur. • Gen Susturma Terapileri (Antisense Oligonükleotidler - ASO): Sadece teorik keşiflerle kalmamış, UMass bünyesinde hatalı genlerin (SOD1 ve C9orf72 gibi) çalışmasını engelleyen "gen susturma" (gene silencing) teknolojilerine dayalı ilk insan klinik denemelerini başlatmıştır. • Uluslararası Akademik Liderlik: Amerikan Nörolojik Derneği (ANA) başkanlığı yapmış, Ulusal Tıp Akademisi'ne kabul edilmiş ve en son American Academy of Arts & Sciences üyesi seçilmiştir. Ayrıca nörolojinin kutsal kitabı sayılan "Adams and Victor's Principles of Neurology" eserinin yazarlarındandır. • NEALS Kurucu Üyeliği: ALS klinik denemelerini hızlandırmak için kurulan küresel Northeast ALS (NEALS) konsorsiyumunun kurucu ortaklarındandır. ALS’nin genetik olarak tedavi edilebileceğini dünyaya kanıtlayan, bulduğu gen haritalarıyla bugün kullanılan modern gen terapilerinin (Qalsody gibi) önünü açan yaşayan en büyük otoritelerden biridir.