Geliştirici, ALS Tedavisinin İnsanlardaki İlk Klinik Çalışmasını Avrupa'ya Genişletmek İçin Onay Aldı
Özet
Vectory Therapeutics, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için geliştirdiği VTx-002 adayının Faz 1/2 klinik çalışmalarını ABD'den sonra İngiltere ve Avrupa Birliği'ne taşıma onayı aldı. Çalışma, TDP-43 protein kümelerini hedefleyerek sinir hücresi hasarını durdurmayı amaçlayan yenilikçi bir gen terapisiGen TerapisiHastalıkları tedavi etmek veya önlemek amacıyla genleri değiştirmeyi, eklemeyi veya devre dışı bırakmayı içeren bir tedavi yöntemi.ni test ediyor.
Vectory Therapeutics, amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. adayı VTx-002'nin insanlardaki ilk klinik çalışmasını İngiltere ve Avrupa Birliği'ndeki merkezlere genişletmek için yeşil ışık aldı.
Faz 1/2 PIONEER-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. çalışması (NCT07287397) halihazırda ABD'de devam etmekte olup, ülkenin dört bir yanındaki merkezlerde bu ilerleyici hastalığa sahip yetişkinlerin kaydı sürmektedir. Şirket tarafından yapılan basın açıklamasına göre, İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) ve Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) alınan onayın ardından çalışmaya İngiltere, Belçika ve Hollanda'daki merkezler de eklenecek.
Kısa süre önce ilk katılımcıya doz uygulanan çalışma; VTx-002'nin güvenliğini, tolerabilitesini ve akciğer fonksiyonu, hastalık ilerlemesi ve kas gücü gibi klinik sonlanım noktaları üzerindeki erken etkilerini değerlendiriyor. Araştırmacılar ayrıca hastalık biyobelirteçlerindeki değişimleri ve yaşam kalitesini de inceliyor.
Vectory CEO'su Jim Scibetta, "MHRA ve EMA'dan Faz 1/2 klinik çalışmamızı başlatmak için aldığımız yetki, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.mizin klinik değerlendirmesini küresel ölçekte genişletmemize ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan insanlar için bu potansiyel yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi ilerletirken çok sayıda bölgedeki önde gelen araştırmacılarla iş birliği yapmamıza olanak tanıyor" dedi.
Tüm ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. vakalarının yaklaşık %97'sinde gözlenen bir özellik, TDP-43 proteiniTDP-43 ProteiniGen ekspresyonu ve RNA metabolizmasında rol oynayan bir protein. ALS ve frontotemporal demans gibi nörodejeneratif hastalıklarda anormal şekilde katlanarak hücre içinde toksik kümeler oluşturabilir.nin anormal katlanması ve toksik kümeler veya agregatlar oluşturmasıdır. TDP-43'ün normal işlevlerini yerine getirdiği hücre çekirdeğinden kaybolması ve bu toksik protein kümelerinin sinir hücrelerinde birikmesinin, sinir hücresi hasarına ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ilerlemesine katkıda bulunduğuna inanılmaktadır.
VTx-002, sinir hücrelerinin bu toksik agregatları hedef alan antikorlar üretmesini sağlamak üzere tasarlanmıştır; bu antikorlar agregatları bağışıklık sistemi tarafından temizlenmek üzere işaretler ve TDP-43'ün çekirdekteki temel işlevini geri kazandırır.
Terapi, antikor kodlayan genetik talimatları doğrudan beyin ve omurilikteki sinir hücrelerine ulaştırmak için modifiye edilmiş bir virüs kullanır. Beynin tabanındaki geniş, sıvı dolu bir alan olan sisterna magnaSisterna MagnaBeyincik ile omurilik soğanı arasında bulunan ve beyin omurilik sıvısı içeren genişlemiş alan.'ya tek seferlik bir enjeksiyon olarak uygulanır. Geliştiriciye göre, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin sinir hücreleri tarafından uzun süreli antikor üretimiyle sonuçlanması beklenmektedir.
PIONEER-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. çalışması, iki VTx-002 dozundan birini alacak olan yaklaşık bir düzine ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastası yetişkini kapsamaktadır. Tüm katılımcılar enjeksiyondan sonra yaklaşık beş yıl boyunca takip edilecektir. Çalışma, katılımcıların her birinin deneysel ilacı alacağı şekilde tasarlanmıştır; kontrol grubu bulunmayacaktır.
Çalışmanın temel amaçları tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin güvenliğini, tolerabilitesini ve etkinliğin ön belirtilerini değerlendirmektir. Araştırmacılar ayrıca ilacın farmakokinetiğini, yani vücuda nasıl girdiğini, vücutta nasıl hareket ettiğini ve vücuttan nasıl atıldığını da değerlendireceklerdir.
İkincil ve keşifsel değerlendirmeler arasında, sinir hücresi hasarının bir göstergesi olan nörofilament hafif zincirin (NfL) kan seviyelerindeki değişimler ve yeni TDP-43 ile ilgili biyobelirteçlerdeki değişimler yer almaktadır.