Neurosense ve Health Canada, PrimeC İçin Onay Sürecini Görüşüyor

Neurosense Therapeutics, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için geliştirdiği deneysel oral ilaç adayı PrimeC'nin ruhsatlandırma süreçlerini ele almak üzere Kanada Sağlık Bakanlığı (Health Canada) ile oldukça verimli bir görüşme gerçekleştirdiğini duyurdu. ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na (SEC) sunulan rapora göre, bu kritik toplantıda şirketin yeni ilaç başvurusu (NDS) stratejisi ile PrimeC'nin etkinliğini destekleyen klinik, biyobelirteç ve uzun vadeli takip verileri masaya yatırıldı.

Neurosense, Health Canada'nın talebi doğrultusunda gelecekteki NDS başvurusunu destekleyecek ek verileri sundu. Şirket, bu süreci karşılanmamış ciddi tıbbi ihtiyaçlara yönelik umut verici tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lere erken erişim sağlayan "Koşullu Uygunluk Bildirimi" (Notice of Compliance with Conditions) mekanizması kapsamında yürütmeyi planlıyor. Bakanlığın resmi yanıtının bu yılın üçüncü çeyreğinde gelmesi bekleniyor.

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., kas hareketlerini kontrol eden motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ın ilerleyici kaybıyla karakterize, ölümcül bir nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.tır. Bu sinir hücrelerinin harabiyetiyle birlikte hastalarda kas güçsüzlüğü başlar; yürüme, konuşma, yutkunma ve solunum gibi temel fonksiyonlar zamanla yitirilir. Mevcut onaylı tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler hastalığın seyrini yavaşlatmada ve semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları yönetmede yetersiz kaldığından, daha etkili tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneklerine acilen ihtiyaç duyulmaktadır.

PrimeC, halihazırda farklı endikasyonEndikasyonBir ilacın, operasyonun veya tıbbi prosedürün uygulanmasının uygun görüldüğü hastalık veya durum.lar için onaylanmış bir antibiyotik olan siprofloksasin ile antiinflamatuar bir ilaç olan selekoksibin sabit dozlu kombinasyonunu içeren, uzatılmış salınımlı bir tablettir. İlacın, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin ilerlemesinde rol oynayan inflamasyon ve diğer biyolojik mekanizmaları hedef alarak hastalığın seyrini yavaşlatması öngörülüyor.

Kanada'daki hızlandırılmış onayHızlandırılmış OnayCiddi bir durum için bir ilaca verilen, yeterli ve iyi kontrollü bir çalışmada bir son noktayı etkilediği kanıtlanırsa verilen bir ilaç onayı türüdür. Amaç, hastalara daha erken tedaviye erişim sağlamaktır. hedefi, 68 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasının katıldığı Faz 2b PARADIGM klinik çalışmasının verilerine dayanıyor. Katılımcılar, standart ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerine ek olarak altı ay boyunca günde bir kez PrimeC veya plasebo almak üzere rastgele iki gruba ayrıldı. Ana çalışmanın ardından hastalar, tüm katılımcıların PrimeC aldığı bir yıllık açık etiketli uzatma fazına dahil edildi.

Plasebo kontrollü ilk aşamada, PrimeC alan hastalarda ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) ile ölçülen hastalık ilerlemesinin plasebo grubuna göre daha yavaş olduğu gözlendi; ancak bu fark istatistiksel olarak anlamlı bir düzeye ulaşmadı. Buna karşın, protokol kurallarına tam uyum sağlayan hasta alt grubunda yapılan analizlerde, PrimeC'nin hastalık ilerlemesini plaseboya kıyasla %37,4 oranında anlamlı derecede azalttığı tespit edildi.

Uzatma fazını da kapsayan uzun vadeli veriler, PrimeC'nin plaseboya karşı üstünlüğünü daha net ortaya koydu. Tam bir yıl boyunca kesintisiz PrimeC kullanan hastaların hayatta kalma oranı, ilk altı ay plasebo alıp ardından PrimeC'ye geçenlere kıyasla %43 daha yüksek bulundu. 18 aylık takip süresi sonunda, sürekli PrimeC alan hastaların tahmini ortanca sağkalım süresi 36,3 ay iken, başlangıçta plasebo alan grupta bu süre 21,4 ay olarak hesaplandı. Bu durum, ölüm riskinde %65'lik çarpıcı bir azalmaya işaret ediyor.

Neurosense, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Amerika Birleşik Devletleri'nde gıda, ilaç, tıbbi cihaz ve kozmetik ürünlerin güvenliğini ve etkinliğini denetleyen federal bir kurum. başvurusu ve Kanada'da nihai tam onay alınması süreçlerini desteklemek amacıyla Faz 3 PARAGON çalışmasını başlatmaya hazırlanıyor. FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.'in tasarımına onay verdiği bu çalışmaya ABD ve Avrupa'dan yaklaşık 300 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasının dahil edilmesi planlanıyor. Katılımcılar bir yıl boyunca PrimeC veya plasebo alacak, ardından açık etiketli uzatma fazıyla tüm hastalara PrimeC tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si sunulacak.