Yeni ALS Tedavisi Küresel Program Kapsamında İnsan Deneylerine Başlıyor

Trace Neuroscience şirketi, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastaları için umut vadeden deneysel bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olan TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir.'ün klinik geliştirme programını duyurdu. Bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., sinir-kas iletişiminde önemli bir rol oynayan UNC13AUNC13ANörotransmitter salınımında ve sinaptik vezikül döngüsünde rol oynayan, ALS ve frontotemporal demans (FTD) patogenezinde TDP-43 proteinopatisi ile ilişkili genetik bir modifikatör. proteininin işlevini restore etmek üzere özel olarak tasarlandı.

Küresel çapta yürütülecek bu klinik program, iki ana çalışmayı içeriyor. Bunlardan ilki, şirketin sponsorluğunda Birleşik Krallık ve Hollanda'da onaylanan ve ABD, Kanada, Almanya, Hollanda ve Birleşik Krallık'taki merkezlerde katılımcı kaydına başlaması beklenen Faz 1/2 klinik deneyi FUNCTION ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.. Programdaki diğer önemli çalışma ise, Tenacia Biopharmaceutical ile iş birliği içinde Çin'de yürütülen ve araştırmacı liderliğindeki LAUNCH ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. klinik çalışması. Bu çalışmada ilk hastaların dozları çoktan uygulanmış durumda.

Trace Neuroscience'ın kurucu ortağı ve CEO'su Dr. Eric Green, şirket basın bülteninde yaptığı açıklamada, “Ekibimiz, UNC13AUNC13ANörotransmitter salınımında ve sinaptik vezikül döngüsünde rol oynayan, ALS ve frontotemporal demans (FTD) patogenezinde TDP-43 proteinopatisi ile ilişkili genetik bir modifikatör.'yı ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'deki en ikna edici genetik olarak doğrulanmış hedeflerden biri olarak belirlemeye yardımcı oldu. TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir.'ü, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin gerektirdiği aciliyetle sağlam bir klinik veri paketi oluşturmaya hazır küresel bir erken geliştirme stratejisiyle kliniğe taşımaktan büyük heyecan duyuyoruz” ifadelerini kullandı.

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., kas hareketinden sorumlu motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ın zamanla hasar görüp ölmesiyle ortaya çıkan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.tır. Hastalık ilerledikçe, kas güçsüzlüğü hastaların yürüme, konuşma, yutma ve nihayetinde nefes alma yeteneklerini kaybetmelerine neden olur. Mevcut tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin sınırlı olması, yeni terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. seçeneklere olan ihtiyacı artırmaktadır.

TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir., genetik materyalin kısa bir parçası olan bir antisens oligonükleotittir. Hücrelerin DNA'dan protein üretmek için kullandığı 'talimat kopyası' olan haberci RNA'ya (mRNA) bağlanmak üzere tasarlanmıştır. TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir., UNC13AUNC13ANörotransmitter salınımında ve sinaptik vezikül döngüsünde rol oynayan, ALS ve frontotemporal demans (FTD) patogenezinde TDP-43 proteinopatisi ile ilişkili genetik bir modifikatör. haberci RNA'sına bağlanarak, bu RNA'nın nasıl işlendiğini düzenlemeye ve işlevsel UNC13AUNC13ANörotransmitter salınımında ve sinaptik vezikül döngüsünde rol oynayan, ALS ve frontotemporal demans (FTD) patogenezinde TDP-43 proteinopatisi ile ilişkili genetik bir modifikatör. proteininin oluşumunu yönlendirmeye yardımcı olmayı amaçlamaktadır.

TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir.'ün hedefi olan UNC13AUNC13ANörotransmitter salınımında ve sinaptik vezikül döngüsünde rol oynayan, ALS ve frontotemporal demans (FTD) patogenezinde TDP-43 proteinopatisi ile ilişkili genetik bir modifikatör.'nın protein işlevi, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının çoğunda bozulmuştur. Bu durum, normalde hücre çekirdeğinde bulunan TDP-43 proteiniTDP-43 ProteiniGen ekspresyonu ve RNA metabolizmasında rol oynayan bir protein. ALS ve frontotemporal demans gibi nörodejeneratif hastalıklarda anormal şekilde katlanarak hücre içinde toksik kümeler oluşturabilir.nin, bu hücresel bölmenin dışında anormal kümeler oluşturması ve UNC13AUNC13ANörotransmitter salınımında ve sinaptik vezikül döngüsünde rol oynayan, ALS ve frontotemporal demans (FTD) patogenezinde TDP-43 proteinopatisi ile ilişkili genetik bir modifikatör. haberci RNA'sının normal işlenmesini bozmasıyla meydana gelir. Sonuç olarak, hatalı segmentler RNA'da kalabilir ve onu kararsız hale getirebilir.

TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin amacı, sinir-kas sinyalizasyonunu restore etmektir. TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir., UNC13AUNC13ANörotransmitter salınımında ve sinaptik vezikül döngüsünde rol oynayan, ALS ve frontotemporal demans (FTD) patogenezinde TDP-43 proteinopatisi ile ilişkili genetik bir modifikatör. haberci RNA'sına bağlanarak, doğru RNA işlenmesini geri kazandırmaya ve işlevsel UNC13AUNC13ANörotransmitter salınımında ve sinaptik vezikül döngüsünde rol oynayan, ALS ve frontotemporal demans (FTD) patogenezinde TDP-43 proteinopatisi ile ilişkili genetik bir modifikatör. proteininin oluşumunu yönlendirmeye yardımcı olmayı hedefler. Bu, sinirler ve kaslar arasındaki sinyal iletimini iyileştirmeye katkıda bulunabilir.

İngiltere'deki Sheffield Üniversitesi'nde nöroloji profesörü ve FUNCTION ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. baş araştırmacısı olan Dame Pamela Shaw, “UNC13AUNC13ANörotransmitter salınımında ve sinaptik vezikül döngüsünde rol oynayan, ALS ve frontotemporal demans (FTD) patogenezinde TDP-43 proteinopatisi ile ilişkili genetik bir modifikatör., insan genetiği ve mekanistik biyolojide güçlü bir temele sahip olarak, günümüz ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. araştırmalarındaki en umut vadeden hedeflerden biridir. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının büyük çoğunluğu için geçerli olan bu proteinin işlevini restore etmek için ikna edici bir gerekçe bulunmaktadır” şeklinde konuştu.

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları ve bakıcıBakıcıHastalığı veya engeli nedeniyle başkasına bağımlı olan bir kişiye fiziksel, duygusal veya pratik destek sağlayan kişi.larından alınan geri bildirimler ve yapay zeka araçlarının yardımıyla tasarlanan FUNCTION ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. klinik deneyi, semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları kayıttan iki yıla kadar önce başlamış yaklaşık 30 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasında TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir.'ün güvenliğini, tolerabilitesini, farmakokinetiğini ve farmakodinamik aktivitesini plasebo ile karşılaştırarak değerlendirecektir.

Hastalar, TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir. veya plasebo almak üzere rastgele atanmadan önce iki haftalık bir ön dönemden geçeceklerdir. Bu dönemde, günlük hareketleri hakkında bilgi toplamak için baskın bilek ve ayak bileklerine dijital sensörler takmaları istenecektir. Ayrıca evde konuşma değerlendirmelerini tamamlayacaklardır.

TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir. ve plasebo, intratekal enjeksiyon yoluyla omurilik kanalına verilecektir. Araştırmacılar, yan etkileri, TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir.'ün vücuda nasıl girip çıktığını (farmakokinetik) ve vücuttaki biyolojik etkilerini (farmakodinamik) kaydedeceklerdir. Ayrıca hareket, konuşma, fonksiyonel yetenekler ve biyobelirteçlerdeki değişiklikleri de takip edeceklerdir.

24 haftalık takip süresini tamamladıktan sonra, hastalar uzun süreli bir uzatma programına katılma seçeneğine sahip olabileceklerdir.

Çin'de ise LAUNCH ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. klinik çalışmasının Pekin Tiantan Hastanesi'nde yaklaşık 25 hastayı kaydetmesi bekleniyor. Baş araştırmacı Dr. Yilong Wang liderliğindeki araştırmacılar, TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir.'ün güvenliğini, tolerabilitesini, farmakokinetiğini ve farmakodinamik aktivitesini değerlendireceklerdir.

LAUNCH ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. baş araştırmacısı, Pekin Tiantan Hastanesi'nin başkan yardımcısı ve Pekin Başkent Tıp Üniversitesi'nde nöroloji profesörü olan Dr. Wang, “TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir.'ün arkasındaki potansiyel, kalıcılık ve biyolojik gerekçe, onu kliniğe taşımak için özellikle heyecan verici bir ilaç adayı haline getiriyor. Bu programı ilerletmek ve dünya genelindeki ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için potansiyel yeni bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi hızlandırmak üzere Trace Neuroscience ve Tenacia Biopharmaceutical ekipleriyle ortak olmaktan gurur duyuyorum” dedi.