ALS Hastası Yetişkinlerde BIIB147’nin Güvenliği ve Etkilerini İncelemeye Yönelik Bir Çalışma
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. adı verilen nadir bir hastalığı olan yetişkinlerde BIIB147 adlı yeni bir ilacın güvenliğini ve etkilerini öğrenmek için yapılıyor. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., beyin ve omurilikteki kas hareketini kontrol eden sinir hücrelerine zarar veren, zamanla kötüleşen bir hastalıktır. Bu, konuşma, yutma, kol ve bacakları hareket ettirme ve nefes alma gibi konularda giderek artan sorunlara yol açar ve sonunda nefes alamama nedeniyle ölüme neden olabilir. Bu, BIIB147'nin insanlara ilk kez verileceği bir çalışmadır. Çalışmanın ana amacı, BIIB147'nin güvenli olup olmadığını ve katılımcılarda ne kadar yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.ye neden olduğunu görmektir. Ayrıca, ilacın vücutta nasıl işlendiğini, kana ne kadar geçtiğini ve hastalığın kötüleşmesini veya yaşam süresini nasıl etkilediğini de inceleyeceklerdir. Çalışmaya katılanlar, bilgilendirilmiş onam formu imzaladıktan sonra taranacak ve daha sonra rastgele bir şekilde ya BIIB147 ilacını ya da ilaç içermeyen bir 'plasebo' alacaklardır. Ne katılımcılar ne de doktorlar kimin ne aldığını bilmeyecektir. İlaç, omurganın alt kısmına ince bir iğne ile yapılan 'lomber ponksiyonLomber PonksiyonTanısal amaçla beyin omurilik sıvısını (BOS) toplamak için bel bölgesindeki spinal kanala iğne ile girilmesi işlemi.' adı verilen bir işlemle verilecektir. Çalışma boyunca düzenli kontroller yapılacak, sağlık durumunuz, nefes alma, dil ve kas gücünüz kontrol edilecek, kan ve idrar örnekleri alınacak ve nasıl hissettiğinizle ilgili sorular sorulacaktır. Ana tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. dönemi bittikten sonra, uygun olan bazı katılımcılar 6 yıl veya daha uzun sürebilecek 'uzun süreli uzatma' bölümüne katılabilirler ve bu bölümde herkes BIIB147 alacaktır. Çalışmanın tamamı 8 yıl veya daha uzun sürebilir.
Bu, Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastası yetişkinlerde BIIB147'nin güvenliğini ve etkilerini değerlendirmeyi amaçlayan bir 'ilk insan çalışması'dır. Çalışmanın birincil amacı, BIIB147'nin Çoklu Artan Doz (MAD) dönemi, Açık EtiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. Uzatma (OLE) dönemi ve Entegre MAD ve OLE dönemleri boyunca güvenliğini ve tolerabilitesini (advers olaylar ve ciddi advers olaylar dahil) değerlendirmektir. İkincil hedefler arasında, BIIB147'nin serum ve beyin omurilik sıvısındaki (BOS) farmakokinetik (PK)Farmakokinetik (PK)İlacın vücuda alınması, dağılması, metabolize edilmesi ve atılması süreçlerini inceleyen bilim dalı. profilinin (miktarı, en yüksek miktarı ve en yüksek miktara ulaşma süresi) değerlendirilmesi, nörodejenerasyonNörodejenerasyonSinir hücrelerinin (nöronların) ilerleyici kaybı veya işlev bozukluğu. üzerindeki etkisinin (nörofilament hafif zincir [NfL] proteini ölçümü ile) ve hastalığın ilerlemesi ile genel sağkalım üzerindeki uzun vadeli etkilerinin, erken ve gecikmiş tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. başlangıcı grupları arasında karşılaştırılarak incelenmesi yer almaktadır. Çalışma, randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı. bir ana tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. dönemi (BIIB147 veya plasebo) ve ardından tüm katılımcıların BIIB147 aldığı uzun süreli bir açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. uzatma dönemi içermektedir. BIIB147 veya plasebo, lomber ponksiyonLomber PonksiyonTanısal amaçla beyin omurilik sıvısını (BOS) toplamak için bel bölgesindeki spinal kanala iğne ile girilmesi işlemi. yoluyla uygulanacaktır. Toplam çalışma süresi 8 yıl veya daha fazla olabilir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Bu, BIIB147'nin Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastası yetişkinlerde güvenliğini ve tolerabilitesini değerlendiren bir 'ilk insan çalışması'dır.
- Çalışmanın birincil hedefi, advers olaylar ve ciddi advers olaylar dahil olmak üzere ilacın güvenliğini belirlemektir.
- BIIB147 veya plasebo, lomber ponksiyonLomber PonksiyonTanısal amaçla beyin omurilik sıvısını (BOS) toplamak için bel bölgesindeki spinal kanala iğne ile girilmesi işlemi. yoluyla intratekal olarak uygulanacaktır.
- Çalışma, ilacın farmakokinetik profilini (kandaki ve beyin omurilik sıvısındaki seviyeleri) ve nörodejenerasyonNörodejenerasyonSinir hücrelerinin (nöronların) ilerleyici kaybı veya işlev bozukluğu. üzerindeki etkisini (nörofilament hafif zincir [NfL] ölçümü ile) değerlendirecektir.
- Uzun süreli uzatma dönemi, hastalığın ilerlemesi ve genel sağkalım üzerindeki etkileri, erken ve gecikmiş tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. başlangıcı grupları arasında karşılaştırılarak incelenecektir.
Kayıt Bilgileri
NCT07855211