ALS Hastası Yetişkinlerde NI112’nin Tek Seferlik Artan Dozlarının İncelenmesi

Bu, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastası yetişkinlerde, deri altına enjeksiyon yoluyla uygulanan araştırma ilacı NI112'nin insanlar üzerindeki ilk (Faz 1) çalışmasıdır. Çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı., sıralı tek artan doz-eskalasyon tasarımıyla yürütülecektir. Çalışmanın temel amacı, tek bir dozdan sonra NI112'nin güvenliğini, tolerabilitesini ve farmakokinetiğini (vücudun ilacı nasıl işlediğini) değerlendirmektir. Amerika Birleşik Devletleri'ndeki en fazla üç merkezde 40'a kadar ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastası yetişkin katılacaktır. Katılımcılar rastgele olarak tek doz NI112 veya tek doz plasebo (steril tuzlu su) almak üzere atanacaktır. Çalışma, en düşük dozdan başlayarak art arda yediye kadar doz seviyesini test edecektir. Her doz grubundan elde edilen güvenlik bilgileri, bir sonraki, daha yüksek dozun yeni bir gruba verilmesinden önce bir Güvenlik İnceleme Kurulu tarafından gözden geçirilecektir. Her katılımcı, enjeksiyondan sonra 24 saat hastanede güvenlik takibi ve kan örneklemesi için kalacak ve 8. ve 28. günlerde takip ziyaretleri için geri dönecektir. Çalışma ayrıca kanda ve omurilik sıvısında NI112 miktarını da ölçecektir. 2.5, 5, 10, 20, 40, 80 ve 120 mg olmak üzere yediye kadar sıralı doz kohortKohortBelirli bir ortak özelliği olan ve belirli bir zaman dilimi boyunca takip edilen hasta veya birey grubu.u planlanmıştır. 20 mg ve altındaki kohortKohortBelirli bir ortak özelliği olan ve belirli bir zaman dilimi boyunca takip edilen hasta veya birey grubu.lar 4 denek (3 aktif: 1 plasebo), 20 mg üzerindeki kohortKohortBelirli bir ortak özelliği olan ve belirli bir zaman dilimi boyunca takip edilen hasta veya birey grubu.lar ise 8 denek (6 aktif: 2 plasebo) içerecektir. 5 mg'lık kohortKohortBelirli bir ortak özelliği olan ve belirli bir zaman dilimi boyunca takip edilen hasta veya birey grubu., önceden belirlenmiş farmakokinetik kriterler altında atlanabilir. Güvenlik İnceleme Kurulu, ilk dört kohortKohortBelirli bir ortak özelliği olan ve belirli bir zaman dilimi boyunca takip edilen hasta veya birey grubu.tan herhangi birini maksimum 8 deneğe kadar genişletebilir ve toplam kayıt 40 deneği aşmayacaktır. Her yeni doz seviyesinde, ilk iki denek (bir aktif ve bir plasebo) en az 48 saat arayla dozlanacak ve Güvenlik İnceleme Kurulu, kohortKohortBelirli bir ortak özelliği olan ve belirli bir zaman dilimi boyunca takip edilen hasta veya birey grubu.taki kalan denekler dozlanmadan önce bu 'gözcü çifti'ne ait tüm mevcut güvenlik verilerini inceleyecektir. Her doz artışından önce Güvenlik İnceleme Kurulu'nun onayı gereklidir ve 5 mg'lık kohortKohortBelirli bir ortak özelliği olan ve belirli bir zaman dilimi boyunca takip edilen hasta veya birey grubu.un atlandığı durumlar dışında, ardışık kohortKohortBelirli bir ortak özelliği olan ve belirli bir zaman dilimi boyunca takip edilen hasta veya birey grubu.lar arasındaki doz artışları iki katını geçmeyecektir. Her katılımcı dozlamadan sonra 24 saat yatarak gözlemlenecek ve 28. güne kadar güvenlik takibini tamamlayacaktır.

Önemli Takip Edilecek Noktalar:

• Bu, NI112 adlı araştırma ilacının ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastası yetişkinlerdeki ilk insan çalışmasıdır (Faz 1).
• Çalışmanın birincil hedefleri güvenlik, tolerabilite ve farmakokinetik (vücudun ilacı nasıl işlediği) değerlendirmesidir; etkinlik değerlendirmesi bu çalışmanın kapsamında değildir.
• Çalışma tasarımı, sıralı doz artışı, randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi., çift kör ve plasebo kontrollü yaklaşımlarla güçlü güvenlik önlemleri içermektedir.
• Güvenlik İnceleme Kurulu'nun her doz artışından önce onay vermesi ve 'gözcü çifti' uygulaması gibi mekanizmalar, katılımcı güvenliğini sağlamaya yöneliktir.
• Kanda ve omurilik sıvısında NI112 seviyelerinin ölçülmesi, ilacın vücutta nasıl dağıldığına dair önemli farmakokinetik veriler sağlayacaktır.