Amyotrofik Lateral Sklerozda Tekrarlayan Geçici Kan-Beyin Bariyeri Açılmasının Terapötik Yaklaşımı
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu araştırma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında beyni koruyan 'kan-beyin bariyeri' adlı tabakanın ultrason dalgaları kullanılarak geçici olarak açılmasının güvenli olup olmadığını ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmadığını incelemektedir. Çalışma kapsamında hastaların kafatasına küçük bir cihaz (SC4) yerleştirilmekte ve belirli aralıklarla ses dalgaları uygulanmaktadır. Doktorlar, bu yöntemin sinir hasarını azaltıp azaltmadığını anlamak için hastaların kanındaki özel bir proteinin (NfL) seviyelerini takip etmektedir.
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında üst motor nöronÜst Motor NöronBeyinde bulunan ve hareket komutlarını omuriliğe ileten ana sinir hücreleri. bölgesi ve komşu suplementer motor alanlarda ultrason (US) aracılı geçici kan-beyin bariyeri (KBB)Kan-Beyin Bariyeri (KBB)Merkezi sinir sistemini kanda dolaşan potansiyel zararlı maddelerden koruyan, ancak çoğu ilacın beyne geçişini de engelleyen son derece seçici bir zar tabakası. açılmasının güvenliğini ve etkinliğini değerlendiren tek kollu, tek merkezli bir kavram kanıtlama (proof-of-conceptProof-of-conceptBir yöntemin veya teorinin klinik olarak uygulanabilirliğini ve potansiyel başarısını göstermek için yapılan öncül çalışma.) çalışmasıdır. Faz 1 aşaması, SC4 cihazı implantasyonu sonrası 24 hafta boyunca uygulanan 9 sonikasyon seansının güvenliğini CTCAE v5.0 kriterlerine göre değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Faz 2a aşaması ise, hastalık progresyonuHastalık ProgresyonuHastalığın zaman içindeki ilerleme ve kötüleşme seyri.nun önemli bir biyobelirteci olan serum nörofilament light (NfL) seviyelerindeki değişimleri ölçerek prosedürün terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. etkinliğine dair ilk sinyalleri yakalamayı hedeflemektedir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde kan-beyin bariyerini geçici olarak devre dışı bırakmak için invaziv bir ultrason cihazı (SC4) kullanmaktadır.
- Faz 1 aşamasında öncelikli odak noktası, tekrarlayan sonikasyon işlemlerinin hastalar üzerindeki güvenlik profilidir.
- Faz 2a aşamasında etkinliğin temel göstergesi olarak kandaki nörofilament light (NfL) seviyelerindeki değişimler kullanılmaktadır.
- TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. protokolü, 12 haftalık bir gözlem sürecinin ardından 24 haftalık aktif bir uygulama dönemini kapsamaktadır.
Kayıt Bilgileri
NCT07571486