C9orf72 ile İlişkili ALS ve/veya Frontotemporal Demans (FTD) Hastalarında WVE-004’ün Açık Etiketli Uzatma (OLE) Çalışması
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, C9orf72 geniC9orf72 geniALS ve frontotemporal demans (FTD) ile ilişkili en yaygın genetik mutasyonlardan biri olan, kromozom 9 üzerinde yer alan bir gen.nde belirli bir değişikliği olan ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. veya FTD hastalığına sahip yetişkinler için WVE-004WVE-004Çalışmada değerlendirilen deneysel tedavi. adlı bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin güvenliğini ve etkilerini daha yakından incelemektedir. Bu çalışmaya katılmak isteyen kişilerin daha önceki bir WVE-004WVE-004Çalışmada değerlendirilen deneysel tedavi. çalışmasını başarıyla tamamlamış olmaları gerekmektedir.
Bu, C9orf72 geniC9orf72 geniALS ve frontotemporal demans (FTD) ile ilişkili en yaygın genetik mutasyonlardan biri olan, kromozom 9 üzerinde yer alan bir gen.nde belgelenmiş mutasyonu olan, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., FTD veya karma ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık./FTD fenotipFenotipBir hastalığın farklı klinik sunumları veya alt tipleri, burada ALS'nin başlangıç bölgesine göre (bulbar, üst ekstremite, alt ekstremite) ayrımı.ine sahip yetişkin katılımcılarda WVE-004WVE-004Çalışmada değerlendirilen deneysel tedavi.'ün güvenliğini, tolere edilebilirliğini, farmakokinetiğini (PK), farmakodinamiğini (PD) ve klinik etkilerini değerlendirmek amacıyla yürütülen bir açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. uzatma (OLE) çalışmasıdır. Çalışmaya katılım için, katılımcıların WVE-004WVE-004Çalışmada değerlendirilen deneysel tedavi.-001 Faz 1b/2a çalışmasını başarıyla tamamlamış olmaları gerekmektedir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, C9orf72C9orf72ALS ve frontal temporal demansın en yaygın genetik nedenlerinden biri olan ve protein trafiği ile otofajide rol oynayan bir gen. mutasyonu olan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve/veya FTD hastalarına odaklanmaktadır.
- WVE-004WVE-004Çalışmada değerlendirilen deneysel tedavi.'ün güvenliği, tolere edilebilirliği, PK, PD ve klinik etkileri değerlendirilecektir.
- Katılımcılar, daha önceki bir Faz 1b/2a WVE-004WVE-004Çalışmada değerlendirilen deneysel tedavi. çalışmasını tamamlamış olmalıdır.
Kayıt Bilgileri
NCT05683860