FUNCtion ALS: ALS ile Yaşayan Bireylerde UNC13A İşlevini Geri Kazandırmayı Hedeflemek
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
FUNCtion ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. çalışması, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığı olan yetişkinlerde TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir. adlı deney aşamasındaki bir ilacın güvenli olup olmadığını ve vücut tarafından ne kadar iyi karşılandığını (tolere edildiğini) test eden bir klinik araştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar.dır. Bu çalışma; katılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem doktorların hem de hastaların hangi ilacı aldığını bilmediği (çift kör) ve plasebo (etkisiz ilaç) kontrollü bir Faz 1/2 çalışmasıdır. TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir., omurilik sıvısına tek bir enjeksiyon şeklinde uygulanır. Çalışmada ayrıca vücudun ilacı nasıl işlediği ve 24 haftalık süreçte erken iyileşme belirtileri gösterip göstermediği incelenecektir.
FUNCtion ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. çalışması, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastası yetişkinlerde TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir.'ün güvenliliğini ve tolerabilitesini değerlendirmek amacıyla tasarlanmış randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi., çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 1/2 klinik araştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar.dır. Araştırma ilacı olan TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir., omuriliği çevreleyen sıvıya tek bir enjeksiyon (intratekal enjeksiyon) yoluyla uygulanmaktadır. Çalışma kapsamında ayrıca, vücudun ilacı nasıl işlediği ve 24 hafta boyunca erken klinik fayda belirtileri gösterip göstermediği değerlendirilecektir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- TRCN-1023TRCN-1023TRCN-1023, Trace Neuroscience tarafından geliştirilen ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisi için araştırılan deneysel bir gen ilacıdır. Temel olarak UNC13A proteininin işlevini geri kazandırmayı hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) tedavisidir., ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastası yetişkinlerde güvenlilik ve tolerabiliteyi değerlendirmek amacıyla Faz 1/2 klinik çalışmasında test edilmektedir.
- Çalışma randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi., çift kör ve plasebo kontrollü bir tasarıma sahiptir.
- İlaç, omuriliği çevreleyen sıvıya tek bir enjeksiyon (intratekal enjeksiyon) yoluyla uygulanır.
- Araştırma, ilacın vücuttaki işlenişini ve 24 hafta üzerindeki erken dönem faydalarını değerlendirecektir.
Kayıt Bilgileri
NCT07674667