Hafif ve Orta Şiddette ALS Hastalarında PHENOGENE-1A (Kromolin) Tedavisi

Bu çalışmanın amacı, araştırma aşamasındaki bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olan PHENOGENE-1A'nın hafif ve orta şiddette Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastaları üzerindeki etkilerini değerlendirmektir. Çalışmada, PHENOGENE-1A'nın ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastalarının fonksiyonlarını iyileştirip iyileştirmediği, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği Revize edilmiş (ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.FRS-R) ile ölçülerek, akciğer fonksiyonları pulmoner fonksiyon testleri (PFT'ler) (Örn: zorlu vital kapasite (FVC)) ile değerlendirilerek ve kandaki nöro-inflamatuar biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir.ler ölçülerek incelenecektir. Çalışma, ilacın potansiyel etkinliğine dair kanıt sağlamayı ve gelecekteki araştırmalar için yol göstermeyi amaçlamaktadır. Kromolin (Cromolyn) mast hücre stabilizatörü olarak bilinir ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. patofizyolojisinde rol oynayan inflamatuar süreçler üzerindeki potansiyel etkileri nedeniyle incelenmektedir.

Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- PHENOGENE-1A'nın ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastaları üzerindeki etkileri araştırılmaktadır.
- Çalışma, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.FRS-R, pulmoner fonksiyon testleri ve nöro-inflamatuar biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir.ler aracılığıyla sonuçları değerlendirecektir.
- Kromolin'in (Cromolyn) mast hücre stabilizatörü olarak anti-inflamatuar etkileri, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de potansiyel fayda sağlayabilir.