ALS Tedavisi Tazbentetol FDA'dan Hızlı Onay Statüsü Aldı
Özet
FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur., Spinogenix tarafından geliştirilen ve sinapsSinapsNöronların birbirleriyle veya diğer efektör hücrelerle iletişim kurmasını sağlayan özelleşmiş bağlantı noktaları. oluşumunu teşvik ederek sinir hücresi iletişimini geri kazandırmayı hedefleyen tazbentetol adlı ilaca 'hızlı onay' statüsü verdi. Klinik çalışmalarda güvenli bulunan ve hastalık ilerlemesini %76 oranında yavaşlattığı gözlemlenen bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için yeni bir umut ışığı sunuyor.
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.), Spinogenix tarafından amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. için geliştirilen deneysel bir oral tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olan tazbentetol'e "hızlı onay" (fast-track) statüsü verdi.
Hızlı onay statüsü, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan ciddi durumların tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerinin geliştirilmesini ve incelenmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır. Bu statü, Spinogenix'in geliştirme sürecinde FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. ile daha sık etkileşim kurmasına olanak tanıyacak ve belirli gerekliliklerin karşılanması durumunda tazbentetol'ün hızlandırılmış onayHızlandırılmış OnayCiddi bir durum için bir ilaca verilen, yeterli ve iyi kontrollü bir çalışmada bir son noktayı etkilediği kanıtlanırsa verilen bir ilaç onayı türüdür. Amaç, hastalara daha erken tedaviye erişim sağlamaktır. ve öncelikli inceleme için uygun hale gelmesini sağlayabilecektir.
Eskiden SPG302 olarak bilinen tazbentetol, ABD ve Avrupa'da ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için "yetim ilaç" (orphan drug) statüsüne sahiptir. Bu tanımlama, nadir hastalıklar için tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin geliştirilmesini teşvik etmek amacıyla çeşitli teşvikler sunmaktadır.
Spinogenix'in kurucusu ve CEO'su Dr. Stella Sarraf, bir şirket basın bülteninde, "Hızlı Onay Statüsü almak, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile mücadele etmek için yeni bir terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. geliştirme yolculuğumuzdaki bir diğer önemli dönüm noktasıdır," dedi. "Bu statü, bu kritik karşılanmamış ihtiyacı gidermek amacıyla geliştirme sürecini hızlandırmaya yardımcı olmak için bir sonraki klinik çalışmamızı planlarken FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. ile daha yakın çalışmamıza olanak tanıyacak."
ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., istemli hareketi kontrol eden özelleşmiş sinir hücreleri olan motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ın ilerleyici kaybı ile karakterizedir. Buna tam olarak neyin sebep olduğu hala tam olarak anlaşılamamıştır, ancak sinir hücrelerinin birbirine sinyal göndermesini sağlayan bağlantılar olan sinapsSinapsNöronların birbirleriyle veya diğer efektör hücrelerle iletişim kurmasını sağlayan özelleşmiş bağlantı noktaları.ların kaybı bir rol oynayabilir. SinapsSinapsNöronların birbirleriyle veya diğer efektör hücrelerle iletişim kurmasını sağlayan özelleşmiş bağlantı noktaları.lar; biliş, hareket ve duyum gibi beyin süreçleri için gereklidir, ancak bu yapılar ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin erken evrelerinde bozulmaya başlar.
TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., Sinir Hücresi İletişimine Yardımcı Olmak İçin SinapsSinapsNöronların birbirleriyle veya diğer efektör hücrelerle iletişim kurmasını sağlayan özelleşmiş bağlantı noktaları.ları Hedefliyor
Tazbentetol, sinir hücresi iletişimini korumaya veya geri kazandırmaya yardımcı olmak amacıyla yeni sinapsSinapsNöronların birbirleriyle veya diğer efektör hücrelerle iletişim kurmasını sağlayan özelleşmiş bağlantı noktaları.ların oluşumunu teşvik etmek üzere tasarlanmıştır. Bu, hastalık ilerlemesini yavaşlatmaya ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.larını hafifletmeye yardımcı olabilir.
FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.'nın bu kararı, Avustralya'daki bir Faz 1/2a klinik çalışmasından (NCT05882695) elde edilen umut verici sonuçları takip etmektedir.
Çalışmanın ilk iki bölümü sağlıklı gönüllüleri kapsamış ve kabul edilebilir bir güvenlik profili göstermiştir. Faz 2a bölümünde ise 23 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasında 300 mg'lık tazbentetol dozu test edilmiştir. Katılımcılar 28 gün boyunca günde bir kez hap şeklinde deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi veya plaseboyu almış, ardından tüm katılımcılar yaklaşık beş ay daha açık etiketli bir uzatma çalışmasında tazbentetol almıştır.
Çalışma, tazbentetol'ün ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında olumlu bir güvenlik profiline sahip olduğunu kanıtlama ana hedefine ulaşmış ve altı ay boyunca tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yle ilişkili ciddi bir yan etki bildirilmemiştir.
Tazbentetol alan katılımcıların yaklaşık %82'si, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize Edilmiş (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) ile değerlendirildiğinde, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin sonunda stabil veya azalmış bir düşüş oranına sahip olmuştur.
PRO-ACT veri tabanından eşleştirilmiş tarihsel kontrollerle karşılaştırıldığında, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R'deki düşüş oranı deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi alan kişilerde %76 daha yavaş gerçekleşmiştir.
Bu etkilere, kafa derisine yerleştirilen elektrotlar kullanılarak beynin elektriksel aktivitesini ölçen elektroensefalogramlarda (EEG) ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile ilişkili paternlerdeki iyileşmeler eşlik etmiştir.
Faz 2 klinik çalışmaFaz 2 Klinik ÇalışmaBir ilacın güvenliğini ve etkinliğini daha geniş bir hasta grubunda değerlendiren, dozaj aralığını belirlemeyi amaçlayan klinik araştırma aşamasıdır.ları ayrıca tazbentetol'ü Alzheimer hastalığı ve şizofreni için de test etmektedir.