ALS Tıbbı için iPSK Bazlı İlaç Yeniden Konumlandırma (iDReAM) Çalışması
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde kullanılan yeni bir ilaç olan bosutinibin güvenli olup olmadığını ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmadığını anlamaya yardımcı olmayı amaçlamaktadır. Çalışma iki aşamadan oluşmaktadır. İlk aşamada, ilacın hangi dozda en güvenli olduğu araştırılacaktır. İkinci aşamada ise, bu güvenli dozun ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları üzerindeki etkisi daha uzun bir süre boyunca (24 hafta) takip edilecektir. Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçenekleri bulmaya yönelik önemli bir adımdır.
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde bosutinibin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmeyi amaçlayan bir Faz 1 ve Faz 2 çalışmasından oluşmaktadır. Faz 1 çalışmaFaz 1 çalışmaYeni bir ilacın insanlarda ilk kez denendiği, genellikle güvenliğini ve dozaj aralığını belirlemeyi amaçlayan klinik araştırma aşaması.sı açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı., çok merkezli, doz artırma şeklinde tasarlanmıştır. Amaç, bosutinibin maksimum tolere edilebilir dozunu (MTD) ve önerilen Faz 2 dozunu (RP2D) belirlemektir. Ayrıca, etkililik de keşifsel olarak değerlendirilecektir. Faz 2 çalışması ise yine açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. ve çok merkezli olup, bosutinibin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sindeki etkililiğini keşifsel olarak ve uzun dönem (24 hafta) güvenliğini değerlendirmeyi hedeflemektedir. Çalışma tasarımı, bosutinibin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sindeki potansiyel rolünü belirlemek için tasarlanmış sistematik bir yaklaşımdır. Bu çalışma iPSK (indüklenmiş pluripotent kök hücrePluripotent kök hücreVücuttaki hemen hemen tüm hücre tiplerine dönüşebilme yeteneğine sahip olan öncül hücre türü.) teknolojisinin ilaç geliştirme süreçlerinde nasıl kullanılabileceğine dair önemli bilgiler sunabilir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde bosutinibin potansiyelini değerlendirmeyi amaçlamaktadır.
- Faz 1 çalışmaFaz 1 çalışmaYeni bir ilacın insanlarda ilk kez denendiği, genellikle güvenliğini ve dozaj aralığını belirlemeyi amaçlayan klinik araştırma aşaması.sı, bosutinibin güvenli dozunu belirlemeye odaklanmıştır.
- Faz 2 çalışması, bosutinibin etkinliğini ve uzun dönem güvenliğini değerlendirmeyi hedeflemektedir.
Kayıt Bilgileri
NCT04744532