Haberler ve Güncel Gelişmeler
ALS Association'nın FUS-ALS’de Ulefnersen’in Olumlu Faz 3 Sonuçlarına İlişkin Açıklaması
ALS Association, FUS gen mutasyonuna bağlı agresif ALS formunu (FUS-ALS) hedefleyen araştırma aşamasındaki antisens tedavisi ulefnersen (ION363) için...
Otsuka, Ulefnersen İçin Dönüm Noktası Niteliğindeki Faz 3 FUSION Sonuçlarını Açıkladı: FUS-ALS Topluluğu Hedefe Yönelik Tedaviye Bir Adım Daha Yaklaştı
Otsuka ve Ionis Pharmaceuticals, FUS genindeki mutasyonlardan kaynaklanan nadir bir ALS türü olan FUS-ALS hastalarında ulefnersen adlı deneysel ilacın...
CMT Klinik Çalışmalarında Şimdiye Kadarki En Yüksek Sayı: Araştırmadaki Dönüm Noktasının İç Yüzü
Quest Podcast'in bu bölümünde, Charcot-Marie-Tooth (CMT) hastalığı üzerine yürütülen klinik araştırmalardaki büyük ilerlemeler, genetik çeşitlilik ve...
ALS Araştırmalarında Biyobelirteçler Nelerdir?
Biyobelirteçler, vücuttaki hastalık süreçlerini takip etmek ve tedavi etkinliğini ölçmek için kritik öneme sahip ölçülebilir sinyallerdir. ALS araştır...
TDP-43: Nedir ve ALS’de Neden Önemlidir?
ALS vakalarının neredeyse yüzde 97'sinde hücre çekirdeğinden çıkarak sitoplazmada anormal kümelenmeler oluşturan TDP-43 proteini, hastalığın moleküler...
Riluzol Tedarikinde Yaşanabilecek Aksaklıklar
ALS Association, ALS tedavisinde yaygın olarak kullanılan 50 mg Riluzol tabletlerinin tedarikinde yaşanan gecikmelerle ilgili bir açıklama yayımladı....
ALS Hastalarında Tıbbi Yardımla Ölüm Taleplerinde Kişisel Tercihler Kilit Rol Oynuyor
Yeni bir Kanada araştırması, Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalarında tıbbi yardımla ölüm (MAiD) taleplerinin, hastalığın şiddetinden ziyade, yaş...
FDA, Spinal Müsküler Atrofi İçin İlk ve Tek Kas Hedefli Tedavi Olan Isembyld'i (apitegromab-mstn) Onayladı
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastaları için Isembyld (apitegromab-mstn) adlı ilk ve tek kas hedefli tedaviyi onayladı....
ALS Örgütleri Kongre’den “ALS Daha İyi Bakım Yasası”nı Kabul Etmesini İstiyor
ALS ile yaşayan 35.000 kişi ve ailelerini temsil eden önde gelen kuruluşlar, Kongre'yi, Medicare geri ödemelerindeki yetersizlikler nedeniyle çok disi...
ALS’li Yetişkinlere Yönelik Ek Tedavi Yöntemine İlişkin Faz 2b Denemesinde Hasta Alımı Tamamlandı
Hafif ila orta dereceli amyotrofik lateral skleroz (ALS) hastası yetişkinler için PHENOGENE-1A adlı ek bir tedaviyi test eden Faz 2b klinik çalışmasın...
Topluluk Güncellemesi: ALS'de ASTRALS Faz 2 Deneme Sonuçları
Novartis, ALS için geliştirdiği VHB937B1 ilacının ASTRALS Faz 2 klinik denemelerinin birincil ve ikincil hedeflerine ulaşamadığını duyurdu. Bu hayal k...
Sean M. Healey & AMG Center, Neurizon Therapeutics İş Birliğiyle NUZ-001 Genişletilmiş Erişimini Desteklemek İçin NIH Hibesi Aldı
Mass General Brigham bünyesindeki Sean M. Healey & AMG ALS Merkezi, Ulusal Sağlık Enstitüleri'nden (NIH) aldığı önemli bir hibe ile, klinik deneylere...